Se espera que dentro de cinco años la terapia génica ayude a aliviar los síntomas de los pacientes con fibrosis quística (FQ), uno de los tipos de enfermedad pulmonar crónica más común en niños y jóvenes adultos.
Esta fue la conclusión de científicos de diversas universidades británicas tras realizar un ensayo clínico que demostró una mejora “modesta y variable” en la función pulmonar de 136 pacientes en el Hospital Royal Brompton de Londres y el Hospital Western General en Edimburgo.
El padecimiento, potencialmente mortal, es causado por un gen defectuoso que provoca la acumulación de un moco “anormalmente pegajoso” que “bloquea los conductos respiratorios y proporciona un medio ambiente ideal para el desarrollo de infecciones”, señala el sitio Web de la Asociación Mexicana de Fibrosis Quística, A.C (AMFQ).
En el ensayo británico, cuyos hallazgos se publicaron en Lancet Respiratory Medicine, los científicos administraron a las personas una dosis de terapia génica durante un mes a lo largo de un año.
El tratamiento consiste en que los pacientes inhalen moléculas de ADN que transportan, a las células pulmonares, una copia no alterada del gen defectuoso que causa la fibrosis quística.
os pacientes que recibieron la terapia génica mostraron un beneficio significativo en las pruebas de función pulmonar en comparación con el grupo placebo”, dijo a The Independent el profesor Eric Alton, coordinador del consorcio de universidades y hospitales que llevaron a cabo el ensayo.
Además, no se presentaron efectos secundarios de cuidado.
“(…) los resultados son alentadores, sentando para ensayos adicionales que esperamos podrían mejorar el efecto”, agregó.
De acuerdo con datos de la AMFQ, actualmente existen 3 mil niños con FQ en México, los cuales no tienen acceso a tratamiento especializado.
